Erstmals Patient in Deutschland mit Genschere behandelt
An der Berliner Charité ist erstmals in Deutschland ein Patient erfolgreich mit dem Crispr-basierten Medikament Casgevy behandelt worden. Der 19-jährige Mohammed leidet an Beta-Thalassämie und ist nach der Therapie nicht mehr auf Bluttransfusionen angewiesen.
An der Berliner Charité ist zum ersten Mal in Deutschland ein Patient erfolgreich mit einem Medikament behandelt worden, das auf der Genscheren-Technologie Crispr basiert. Wie das Universitätsklinikum mitteilte, handelt es sich um den 19-jährigen Mohammed, der an der genetisch bedingten Bluterkrankung Beta-Thalassämie leidet. Dank der Behandlung ist er nach Angaben der Charité nicht mehr von Bluttransfusionen abhängig. «Auch Mohammads Immunsystem ist regeneriert, es geht ihm aktuell wirklich hervorragend», erklärte die Klinik.
Die Crispr-Methode war 2020 mit dem Nobelpreis für Chemie ausgezeichnet worden. Die Entwicklerinnen Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna erhielten die Ehrung für ihre Arbeiten an der Genschere. Das Medikament mit dem Namen Casgevy ist seit 2024 in der Europäischen Union für die Behandlung der Sichelzellkrankheit und der Beta-Thalassämie bei bestimmten Patienten ab zwölf Jahren zugelassen. Der Wirkstoff heißt Exagamglogene Autotemcel.
Beiden genetisch bedingten Bluterkrankungen liegen Fehler im Gen für Hämoglobin zugrunde. Hämoglobin ist ein eisenhaltiger Proteinkomplex in roten Blutkörperchen, der Sauerstoff transportiert. Die Beta-Thalassämie kann in schwerer Ausprägung lebensbedrohlich sein. Zu den Symptomen zählen starke Müdigkeit, Schmerzen, Störungen der körperlichen und kognitiven Entwicklung sowie eine Eisenüberladung, die Organe schädigen kann. Weltweit werden jährlich rund 60.000 Kinder mit schwerer Beta-Thalassämie geboren. Um zu überleben, benötigen sie alle drei Wochen Bluttransfusionen, die auf Dauer gravierende Nebenwirkungen haben können.
Eine Stammzelltransplantation kann die Krankheit heilen, allerdings dürfen Patienten dabei nicht älter als etwa 14 Jahre sein. Mohammed war für diesen Eingriff bereits zu alt. Als Alternative wurde ihm im Mai 2026 erstmals das Medikament an der Charité verabreicht. Die Behandlung erstreckt sich über etwa zwölf Monate. Charité-Ärztin Lena Oevermann, die das Programm für Hämoglobinopathien leitet, erklärte, dem 19-Jährigen seien 900 Millionen seiner genveränderten Stammzellen per Infusion ins Blut zurückgegeben worden. Es werde etwa ein halbes Jahr dauern, bis die volle Hämoglobin-Produktion erreicht sei. Emmanuelle Charpentier habe den Patienten selbst besucht.
Für die Therapie werden dem Knochenmark Stammzellen entnommen, im Labor genetisch bearbeitet und anschließend wieder in den Patienten eingesetzt. Casgevy verändert die Gene in den Knochenmark-Stammzellen so, dass sie wieder funktionierendes Hämoglobin produzieren. Die Behandlung birgt jedoch auch Risiken. Um Platz im Knochenmark zu schaffen, müssen die Patienten eine Chemotherapie durchlaufen. Diese kann laut Oevermann zu schmerzhaften Entzündungen der Schleimhäute und Leberschäden führen und macht mit einiger Wahrscheinlichkeit unfruchtbar. «Außerdem haben wir noch keine Daten zur langfristigen Sicherheit und Wirkung der Gentherapie», betonte die Ärztin.
Das Arzneimittel ist daher nur unter bestimmten Bedingungen zugelassen. Dazu zählt eine Nachbeobachtung des Patienten über 15 Jahre. Die Kosten für die Behandlung übernehmen in Deutschland die Krankenkassen, die Klinik muss jedoch einen speziellen Antrag stellen. Einige Experten äußern Bedenken hinsichtlich der Methode. Joachim Kunz vom Universitätsklinikum Heidelberg erklärte, die Therapie sei extrem komplex, erfordere eine aufwendige Logistik und werde absehbar aufgrund der benötigten Ressourcen nicht unbegrenzt skalierbar sein. Sie stehe daher nur für eine begrenzte Zahl von Patienten pro Jahr zur Verfügung.
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