US-Arzneimittelbehörde prüft Tumorverdacht bei Kindern nach Gentherapie
Die FDA untersucht gemeldete Krebsfälle bei Kindern, die mit der Gentherapie Zolgensma gegen spinale Muskelatrophie behandelt wurden. Ob die Therapie die Tumoren direkt verursacht hat, ist noch offen.
Die US-Arzneimittelbehörde FDA prüft Berichte über mögliche Tumorbildung bei Kindern, die zuvor mit einer Gentherapie behandelt wurden. Die Fälle stehen im Zusammenhang mit dem Präparat Zolgensma, das zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) eingesetzt wird, einer tödlich verlaufenden Muskelerkrankung. Im Zentrum der Untersuchung steht die Frage, ob die Behandlung selbst an der Entstehung der beobachteten Tumoren beteiligt sein könnte.
Als mögliche Ursache gilt der Einsatz von Viren, die bei der Therapie als Transportvehikel dienen, um genetisches Material in die Zellen zu bringen. Die Rolle dieser Viren ist bislang nur vermutet und nicht bestätigt. Ob die Tumoren tatsächlich direkt auf die Gentherapie zurückzuführen sind, bleibt daher offen. Ein Ergebnis der regulatorischen Prüfung steht noch aus.
Die Zulassungsbehörde wertet derzeit die gemeldeten Krebsfälle nach der Behandlung aus. Wie viele Kinder betroffen sind, wurde nicht mitgeteilt. Ebenso fehlen Angaben zu den genauen Krankheitsverläufen der einzelnen Patientinnen und Patienten. Auch zum Hersteller der Therapie liegen in den vorliegenden Informationen keine näheren Angaben zu den konkreten Fällen vor.
Die Zolgensma-Therapie soll Kindern mit SMA helfen, deren Muskelfunktion durch den Verlust von Motoneuronen stark beeinträchtigt ist. Gerade deshalb wiegen mögliche Nebenwirkungen schwer. Der Nutzen der Behandlung muss gegen seltene, aber ernste Risiken abgewogen werden. Für Familien betroffener Kinder und für Ärztinnen und Ärzte, die solche Verfahren anwenden, ist die Entwicklung daher von erheblicher Bedeutung, zumal die Therapie bislang als wirksame Option gegen eine lebensbedrohliche Erkrankung gilt.
Die Ergebnisse der FDA-Prüfung dürften international aufmerksam verfolgt werden, denn sie können Einfluss darauf haben, wie Risiken solcher Gentherapien künftig bewertet und überwacht werden. Solange die Untersuchung läuft, bleibt offen, ob es Konsequenzen für die Anwendung des Präparats geben wird. Bis zu einer abschließenden Bewertung bleibt der Tumorverdacht eine ungeklärte Frage, die Behörde und medizinische Fachwelt gleichermaßen beschäftigt.
Quelle: zeit.de
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